ABBV-RGX-314
ABBV-RGX-314 (noto anche come surabgene lomparvovec o sura-vec) è una terapia genica sperimentale sviluppata in collaborazione tra AbbVie e REGENXBIO. È progettata per essere un trattamento monouso per malattie retiniche croniche, con l'obiettivo di eliminare la necessità di iniezioni oculari frequenti e ripetitive.
Meccanismo d'Azione
Vettore Virale: Utilizza il vettore AAV8 per trasportare un gene nelle cellule della retina.
Funzione: Il gene induce le cellule oculari a produrre continuamente un frammento di anticorpo che inibisce il VEGF (fattore di crescita dell'endotelio vascolare), la proteina responsabile della crescita di vasi sanguigni anomali e della fuoriuscita di liquidi nella retina.
Indicazioni Terapeutiche in Studio
Degenerazione Maculare Senile Umida (nAMD): In fase avanzata di sperimentazione (Studi Pivotali ATMOSPHERE e ASCENT).
Retinopatia Diabetica (DR): In fase di sviluppo per pazienti con e senza edema maculare diabetico.
Stato di Avanzamento nel 2025
Risultati Clinici: A giugno 2025, i dati dello studio di Fase II ALTITUDE hanno confermato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole per il trattamento della retinopatia diabetica fino a due anni.
Nuovi Studi: Nel 2025 è stata annunciata l'intenzione di avviare un programma pivotale di Fase IIb/III per la retinopatia diabetica. AbbVie ha inoltre avviato lo studio di Fase III ACHIEVE per la nAMD.
Sperimentazione in Italia: Diversi centri italiani, tra cui il Policlinico Gemelli, partecipano attivamente ai test clinici nel 2025.
Approvazione: I dati pivotali necessari per la richiesta di autorizzazione alle autorità regolatorie (come FDA ed EMA) sono attesi per il 2026.
Metodi di Somministrazione
La terapia può essere somministrata attraverso due modalità:
Sottoretinica: Procedura chirurgica consolidata.
Supracoroidea: Metodo meno invasivo effettuato direttamente in ufficio medico, attualmente in fase di test.
