Leucemia mieloide acuta, disponibile in Italia nuova terapia orale che riduce il rischio di recidiva
by: EMATOLOGIA | REDAZIONE DOTTNET | 19/06/2023 14:03
In circa il 50% dei casi la malattia recidiva entro un anno. L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità del farmaco ipometilante
Leucemia mieloide acuta con azacitidina orale migliora la sopravvivenza riducendo la probabilità di recidiva. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha, infatti, ne ha approvato la rimborsabilità come terapia di mantenimento. Alle nuove prospettive di cura della leucemia mieloide acuta è dedicata una conferenza stampa a Roma, realizzata con il supporto di Bristol Myers Squibb. La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue che presenta la più alta incidenza negli over 65. È una patologia ematologica particolarmente aggressiva, infatti la sopravvivenza a 5 anni, a seconda dell’età, oscilla fra il 20% e il 40-45% e non supera i 12 mesi per i pazienti con malattia in recidiva o refrattaria.
“I sintomi dipendono dalla progressiva infiltrazione delle cellule leucemiche nel midollo osseo, che perde la capacità di esercitare le sue funzioni e di produrre le cellule del sangue – spiega Adriano Venditti, direttore dell’Ematologia all’Università di Roma Tor Vergata. Si realizza una condizione di insufficienza midollare che comporta anemia, stanchezza e pallore. Diminuisce il numero delle piastrine, con tendenza alle emorragie. Inoltre, si verifica una riduzione dei globuli bianchi che determina una maggiore probabilità di sviluppare infezioni, proprio perché vengono meno le difese costituite dai globuli bianchi. Le alterazioni dei valori dell’emocromo portano alla diagnosi, che passa anche attraverso il prelievo di midollo osseo”.
Purtroppo, le risposte alla chemioterapia intensiva possono essere di breve durata e il rischio di recidiva è alto, specialmente per le persone non eleggibili al trapianto di cellule staminali. Con la rimborsabilità del nuovo farmaco ipometilante, azacitidina orale, lo standard di cura potrebbe cambiare. L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di azacitidina orale come terapia di mantenimento in pazienti che abbiano conseguito una remissione completa o una remissione completa con recupero incompleto dell’emocromo dopo terapia d’induzione associata o meno a trattamento di consolidamento e che non siano candidabili al trapianto di cellule staminali emopoietiche. “Dopo la risposta iniziale, in circa il 50% dei casi la malattia si ripresenta entro un anno. Grazie all’approvazione della rimborsabilità di azacitidina orale da parte di AIFA cambia radicalmente l’orizzonte di cura”, dichiara Fabrizio Pane (nella foto), professore Ordinario di Ematologia e Direttore dell’Unità Operativa di Ematologia e Trapianti di Midollo all’Università Federico II di Napoli.
Azacitidina è la prima ed unica terapia orale di mantenimento che ha dimostrato di aumentare la sopravvivenza globale e ha mostrato un beneficio di sopravvivenza libera da recidiva nei pazienti con leucemia mieloide acuta. “Il farmaco rientra nella classe degli ipometilanti, perché riduce la metilazione del DNA: in questo modo viene ripristinata la normale funzione dei geni fondamentali nella differenziazione e nella proliferazione cellulare compromesse dalla malattia – afferma Pane. Nello studio internazionale QUAZAR AML-001, pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’, che ha arruolato 472 pazienti, la sopravvivenza globale mediana era superiore a due anni (24,7 mesi) nei pazienti trattati con azacitidina orale rispetto a 14,8 mesi con placebo. Anche la sopravvivenza libera da recidiva mediana è risultata significativamente più lunga con azacitidina orale e ha raggiunto 10,2 mesi rispetto a 4,8 mesi del braccio di controllo”.
La disponibilità di terapie innovative come azacitidina orale riapre il ‘capitolo’ della terapia di mantenimento, per la quale l’interesse era scemato da almeno un ventennio. “Con azacitidina orale - sottolinea Venditti - la terapia di mantenimento ricomincia ad avere un ruolo importante, non solo per i pazienti anziani. Vanno considerate anche le persone più giovani, in cui l’eleggibilità alla chemioterapia intensiva standard non implica necessariamente la candidabilità anche al successivo trapianto di cellule staminali. Vanno poi analizzate le condizioni generali del paziente che, durante la chemioterapia intensiva, può sviluppare complicanze che controindicano il trapianto allogenico. Si stima infatti che solo il 20-30% dei pazienti eleggibili al trapianto riesca poi effettivamente ad accedere a questa complessa procedura. Vi è quindi un’ampia platea di pazienti che, a prescindere dall’età, può trovare giovamento da azacitidina orale”.
