Gli eventi del 2023: nuovi vaccini mRna, farmaci per l'Alzheimer e terapie Crispr

BY: SANITÀ PUBBLICA | REDAZIONE DOTTNET | 23/12/2022 18:37

L'Organizzazione mondiale della sanità dovrebbe pubblicare un elenco rivisto di agenti patogeni prioritari.

Il 2023 sarà un anno importante per le medicine e per le nuove terapie, come riporta Nature. Dopo il successo della diffusione dei vaccini a mRNA durante la pandemia di COVID-19, molti di questi sono in fase di sviluppo. BioNTech a Mainz, in Germania, dovrebbe iniziare nelle prossime settimane i primi studi sull'uomo per i vaccini a mRNA contro la malaria, la tubercolosi e l'herpes genitale. BioNTech sta inoltre collaborando con Pfizer, con sede a New York City, per testare un vaccino candidato a base di mRNA per ridurre il tasso di fuoco di Sant'Antonio.

Moderna a Cambridge, nel Massachusetts, ha anche candidati al vaccino mRNA per i virus che causano l'herpes genitale e l'herpes zoster. A novembre, BioNTech e Pfizer hanno iniziato la sperimentazione di fase I di un vaccino a mRNA progettato per proteggere sia dal COVID-19 che dall'influenza. Il vaccino combinato contiene filamenti di mRNA che codificano proteine ??leganti per SARS-CoV-2, Omicron BA.4/BA.5 e quattro varianti influenzali. Altri stanno studiando la possibilità di somministrare vaccini COVID-19 utilizzando spray nasali ad azione rapida. Questi spray sono stati efficaci negli animali, ma la strada per la sperimentazione umana potrebbe essere lunga.

Elenco dei patogeni

L'Organizzazione mondiale della sanità dovrebbe pubblicare un elenco rivisto di agenti patogeni prioritari. Circa 300 scienziati esamineranno le prove su più di 25 famiglie virali e batteriche per identificare i patogeni che potrebbero potenzialmente causare future epidemie. Le road map di ricerca e sviluppo per ciascun patogeno prioritario delineeranno le lacune nelle conoscenze, stabiliranno le priorità della ricerca e guideranno lo sviluppo di vaccini, trattamenti e test diagnostici.

Farmaci per l'Alzheimer

All'inizio di gennaio, le autorità di regolamentazione statunitensi annunceranno se un farmaco che ha rallentato il tasso di declino cognitivo in un robusto studio clinico 1 può diventare disponibile per le persone con malattia di Alzheimer. Sviluppato dalla società farmaceutica Eisai e dalla società biotecnologica Biogen, il lecanemab è un anticorpo monoclonale che elimina la proteina beta-amiloide che si accumula nel cervello. Lo studio clinico ha incluso 1.795 persone con Alzheimer in fase iniziale e ha dimostrato che il lecanemab ha rallentato il declino mentale del 27% rispetto a un placebo. Tuttavia, alcuni scienziati pensano che questo sia solo un vantaggio modesto e altri sono preoccupati per la sicurezza del farmaco. Un altro farmaco per l'Alzheimer, chiamato blarcamesine, sviluppato da Anavex Life Sciences a New York City, continuerà a farsi strada attraverso gli studi clinici. Blarcamesine attiva una proteina che migliora la stabilità dei neuroni e la loro capacità di connettersi tra loro.

Terapia CRISPR

Il prossimo anno potrebbe annunciare la prima approvazione di una terapia di modifica genetica CRISPR, a seguito di risultati promettenti da studi clinici che hanno utilizzato il sistema CRISPR-Cas9 per trattare la ?-talassemia e l'anemia falciforme, due malattie genetiche del sangue. Il trattamento exagamglogene autotemcel (exa-cel) è stato sviluppato dalle società del Massachusetts Vertex Pharmaceuticals a Boston e CRISPR Therapeutics a Cambridge. Funziona raccogliendo le cellule staminali di una persona e utilizzando la tecnologia CRISPR-Cas9 per modificare il gene difettoso, prima di reinfondere le cellule nella persona. Vertex dovrebbe presentare domanda alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti a marzo per l'approvazione per rendere exa-cel disponibile per le persone con ?-talassemia o anemia falciforme.

Fonte: Nature

Riferimenti

Van Dyck, CH et al. N. inglese J.Med . https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948 (2022).