Terapia cellulare: Un段niezione di cellule endoteliali per preservare la vista

Terapia cellulare: Un’iniezione di cellule endoteliali per preservare la vista

By:Osservatorio Terapie Avanzate

Applicabile nei casi di distrofia endoteliale di Fuchs o di cheratopatia bollosa, la procedura potr essere impiegata anche nei Paesi dove difficoltoso realizzare un trapianto di cornea.
 
Il mondo dell弛culistica andato in fermento alla notizia dell段mminente avvio di uno studio clinico di Fase III sull段niezione di cellule endoteliali per il trattamento di malattie dell'occhio quali la distrofia endoteliale di Fuchs o la cheratopatia bollosa, responsabili della degradazione delle cellule dell弾ndotelio corneale e, pertanto, associate alla perdita della vista. Fino ad oggi per queste situazioni era indicato il trapianto di cornea, una procedura invasiva e complessa, realizzabile solamente in centri ad elevata specializzazione e in presenza di donatori compatibili. Ma il metodo di coltivazione delle cellule endoteliali sviluppato dal prof. Shigeru Kinoshita, dell旦niversit di Kyoto, ha cambiato radicalmente la situazione. Lo spiega il prof. Vincenzo Sarnicola a margine del primo Congresso Nazionale della Societ Italiana di Scienze Oftalmologiche (SISO).

LE PATOLOGIE DELLA CORNEA
La cornea una struttura fondamentale dell弛cchio: essa rappresenta, infatti, la membrana esterna collocata nella parte anteriore del globo oculare e costituisce la naturale continuazione della sclera, cio dello strato pi esterno che protegge l弛cchio. La cornea composta da diversi strati che dall弾pitelio pavimentoso esterno raggiungono l弾ndotelio posto in profondit. 轍uesto aiuta a comprendere meglio il motivo per cui disponiamo di tre livelli di chirurgia: una della superficie delle cornea, una dello stroma corneale, cio del foglietto intermedio, e una dell弾ndotelio che la parte pi interna della cornea, spiega il prof. Sarnicola, Presidente S.I.C.S.S.O. (Societ Internazionale Cornea Staminali Superficie Oculare). 鏑弾voluzione delle cellule endoteliali coltivate e iniettabili riguarda quest置ltimo strato, dove le cellule operano come idraulici capaci di regolare la quantit di acqua presente nello stroma corneale.
Un段niezione di cellule endoteliali per preservare la vista

A necessitare di un intervento a questo livello sono le malattie dell弾ndotelio, le quali rappresentano circa il 40-50% di quelle che richiedono un trapianto di cornea, oggi realizzabile con tecniche mini-invasive - come la DSAEK (Descemet Stripping Automated Endothelial Keratoplasty) o la DMEK (Descemet Membrane Endothelial Keratoplasty) - in grado di ridurre le complicanze intra- e post-operatorie del trapianto di cornea. Ma occorre un弛ttima competenza tecnica e chirurgica per poterle eseguire, inoltre, serve un donatore di cellule per ogni occhio ricevente.

UNA NUOVA TECNICA DI TRATTAMENTO
In questo senso la terapia cellulare provvede a portare ad un livello ancora superiore la strategia terapeutica. 的l prof. Shigeru Kinoshita riuscito a mettere a punto una rivoluzionaria tecnica di coltivazione delle cellule dell弾ndotelio partendo dal presupposto che alla periferia dell弾ndotelio esista un gruppo di cellule dotate delle medesime caratteristiche delle staminali, essendo in grado di dividersi e moltiplicarsi, precisa Sarnicola. 哲el 2018 e 2020, Kinoshita ha pubblicato i risultati del suo lavoro sulle prestigiose riviste The New England Journal of Medicine e Ophtalmology, facendo notare come le capacit di moltiplicarsi delle cellule siano proporzionali alla giovane et del donatore. Il principale vantaggio della sua tecnica dato dal fatto che da un solo buon donatore si potrebbero ricavare circa 300-500 coltivazioni cellulari, ognuna delle quali in grado di guarire un malato.

I risultati della ricerca di Kinoshita sono stati cos strabilianti da spingere Aurion Biotech, un誕zienda statunitense, a investire nella tecnica portando alla progettazione di uno studio clinico di Fase II. L弛biettivo del trial, condotto tra El Salvador e gli Stati Uniti, stato di testare la sicurezza, la tollerabilit e l弾fficacia della nuova pratica di iniezione delle cellule endoteliali su 250 occhi. Dai risultati emerso che tutti i pazienti hanno recuperato la vista e migliorato il loro stato di salute.

撤urtroppo la pandemia di COVID-19 ha rallentato i tempi di marcia, afferma ancora Sarnicola. 溺a siamo in attesa che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense conceda il via libera allo studio di Fase III che dovrebbe iniziare nel 2023 e che vedr l誕vvio di trial multicentrici in Nord America e in Europa. In quest置ltimo caso con coordinamento in Italia. 

DALLE ENORMI POTENZIALITタ
Numeri alla mano, questa uno dei casi in cui a beneficiare maggiormente di un段nnovazione biotecnologica non sono ristretti gruppi di malati accomunati da una rara patologia bens milioni di persone al mondo che convivono con un problema di vista. 鏑e malattie della cornea che trarranno maggior vantaggio da questa tecnica sono soprattutto la distrofia endoteliale di Fuchs e la cheratopatia bollosa, precisa Sarnicola. 哲el primo caso si tratta di una malattia che insorge su base ereditaria e affligge prevalentemente persone di et compresa tra i 50 e i 60 anni con una marcata riduzione della capacit di visione, spesso associata a una cataratta fortemente invalidante. La cheratopatia bollosa, invece, una condizione clinica dovuta a incidenti di varia natura che possono aver danneggiato la cornea. Pu anche essere conseguenza di pesanti interventi chirurgici che l弛cchio pu aver affrontato in seguito a una patologia glauocomatosa o vitroretinica o, semplicemente, dopo una cataratta.

Si ritiene che ogni anno nel mondo il numero delle persone affette da cecit bilaterale corneale raggiunga l段ncredibile cifra di 13 milioni e di questi circa il 40-50% soffrono di patologie dell弾ndotelio che necessitano di trapianto e potrebbero beneficiare del trattamento sviluppato da Kinoshita. 撤urtroppo molti di essi vivono in zone come l但frica, il Sud America e alcuni Paesi dell但sia e dell脱st Europa che non hanno accesso al trapianto, ricorda Sarnicola. 哲ei Paesi pi poveri del pianeta il problema la disponibilit della cura: la principale criticit consiste nel reperire i tessuti necessari e poterli processare in modo adeguato per consegnarli nelle mani di chirurghi esperti che li sappiano innestare. Infine, scarseggiano le strutture e i medici con le competenze adatta per questo intervento cos delicato. La tecnica di iniezione delle cellule endoteliali risolverebbe il problema giacch sarebbe sufficiente iniettare nell弛cchio malato le cellule appena dopo aver grattato le cellule malate. La tecnica garantisce un recupero post trattamento pi rapido, un minor rischio di rigetto e una qualit visiva superiore. E soprattutto, a partire da un solo donatore si potrebbero curare fino a 500 pazienti: un aspetto che potrebbe contribuire a combattere efficacemente la cecit anche nei contesti pi svantaggiati della Terra.

Di questa nuova pietra miliare della chirurgia oculistica si parler anche al prossimo Congresso annuale S.I.C.S.S.O che si svolger a Firenze tra il 30 giugno e il 2 luglio 2022.

Di: Enrico Orzes , 06 Giugno 2022
torna alla pagina precedente
torna su