La Food and Drug Administration ha approvato Cenegermin per la cheratite neurotrofica,

La Food and Drug Administration ha approvato Cenegermin per la cheratite neurotrofica,

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato cenegermin per la cheratite neurotrofica, il primo farmaco indicato per il trattamento di questa malattia rara che colpisce la cornea. Oxervate (cenegermin), gocce oculari un trattamento topico biotecnologico a base del nerve growth factor in versione ricombinante.

Abbiamo sviluppato cenegermin grazie alla collaborazione costante con una comunit scientifica di eccellenza che ha contribuito allo sviluppo del farmaco nelle varie fasi, in centri di ricerca a livello internazionale ha affermato Sergio Domp, presidente e amministratore delegato di Domp farmaceutici. il nostro primo farmaco biotech ottenuto grazie al lavoro di una squadra che con competenza e passione ha creduto sin dallinizio in questo progetto. Un viaggio lungo, complesso ma entusiasmante, che non finisce ma inizia con questo importante step regolatorio. Siamo orgogliosi di poter offrire anche ai pazienti statunitensi una soluzione terapeutica a una patologia finora orfana di cura.

Cenegermin approvato anche dallEMA per il trattamento della per la cheratite neurotrofica moderata o grave.

Lautorizzazione di cenegermin da parte della FDA rappresenta un importante traguardo dellintero comparto della ricerca italiana, rappresentando diversi primati a livello internazionale. Si tratta infatti del primo trattamento topico biotecnologico in ambito oculistico e del primo trattamento autorizzato a base di nerve growth factor. Cenegermin deriva da un percorso di ricerca Made in Italy durato decenni, a partire dagli studi del Premio Nobel Rita Levi Montalcini che scopr il nerve growth factor (NGF) insieme a Stanley Cohen, per giungere poi alla collaborazione tra Domp e centri oftalmologici di eccellenza. Sfruttando la tecnologia del DNA ricombinante, mediante batteri nei quali stato introdotto un gene che li porta a produrre il fattore di crescita nervoso umano, cenegermin stato infatti messo a punto dal Polo di Ricerca e Produzione Domp dellAquila.

Con lapprovazione da parte dellFDA il sito di ricerca e produzione di Domp allAquila rappresenta il primo sito produttivo autorizzato da parte dellAutorit statunitense per la produzione di principi attivi biotecnologici con tecnologia di DNA ricombinante utilizzando cellule procariote quale vettore di espressione.

La cheratite neurotrofica

La cheratite neurotrofica una malattia degenerativa risultante dalla perdita della sensibilit corneale fornita dal nervo trigemino. Linnervazione trigeminale corneale fornisce anche i neuromediatori e il supporto trofico necessari al mantenimento dellintegrit della cornea. La perdita della sensibilit corneale associata quindi a danni epiteliali progressivi, tra i quali assottigliamento della cornea, ulcerazione, necrosi e perforazione nei casi pi gravi.

Le cause della cheratite neurotrofica sono da ricondurre a condizioni che hanno provocato un danno allinnervazione trigeminale corneale

La prevalenza della cheratite neurotrofica stimata in meno di cinque su 10.000 individui. La cheratite neurotrofica quindi una malattia considerata rara ed classificata malattia orfana ORPHA137596.

La prevalenza della cheratite neurotrofica bassa, ma limpatto di questa grave condizione su un singolo paziente pu essere devastante afferma Wiley Chambers, M.D., oftalmologo presso il Centro per la valutazione e la ricerca di droghe della FDA. In passato, stato spesso necessario ricorrere a interventi chirurgici che sono di solito solo palliativi in ​​questa malattia. Lapprovazione fornisce ora un nuovo trattamento topico e un importante progresso che offre una guarigione corneale completa per molti pazienti.

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